造血干细胞移植治疗5例Wiskott-Aldrich综合征疗效分析

目的分析造血干细胞移植治疗Wiskott-Aldrich综合征（WAS）患儿的治疗效果。方法回顾分析接受异基因造血干细胞移植治疗的5例WAS患儿的长期随访资料。结果 5例患儿均获得造血功能重建,2例未发生急性移植物抗宿主病（a GVHD）,2例出现Ⅰ~Ⅱ度a GVHD,1例移植后合并肝静脉阻塞性疾病（VOD）死亡,4例平均随访时间30个月,目前健康状况良好。结论造血干细胞移植可有效治疗WAS,积极预防及治疗a GVHD,提高生存质量,可使患儿获得长期生存。