获得现实世界证据的因果推断统计学思考

医学研究中,时常观察到相关关系(association),但因果推断(causal inference)才是临床研究的最终目标。因果关系的判定标准包含关联的时序性、强度、可重复性、特异性、一致性、剂量反应关系、生物合理性以及实验证据8个方面。为了获得因果关系,临床研究设计与分析中蕴含了众多因果推断元素。本文解析混杂因素的存在对因果关系的影响,并针对随机分组、分析数据集及亚组分析3个重要问题,探讨其中的因果推断元素。医学工作者应当充分认识到临床研究中的因果要素,从而正确认识研究所能提供的证据等级,并在实际工作中产生高等级的医学证据。

不同领域现实世界临床研究证据转化的应用策略

参考已发布的政策法规指导意见,通过文献检索现实世界研究相关的专家共识指南,总结国内外现实世界临床研究不同领域的研究现况,归纳不同领域现实世界临床研究证据转化的观点,结合典型案例,为现实世界数据转化为现实世界证据的应用提供策略支持。

基于现实世界研究中临床随访数据的两种动态预测建模方法的实证研究

目的:针对现实世界研究(real-world study,RWS)中常见的具有纵向测量属性的动态观察指标,探讨界标法和联合建模法2种动态预测方法的应用价值。方法:基于358例某重症肺炎患者预后数据,分别采用界标法和联合建模法,基于R软件,对于第5天、第10天、第15天尚处于观察期的某重症肺炎患者,预测其未来的死亡风险。结果:2种方法均能在各时间点预测个体未来发生结局事件的概率。第5天、第10天和第15天,利用界标法进行动态预测的AUC分别为81.64%、85.89%和82.15%;而联合建模法的AUC分别为81.11%、85.07%和72.09%。结论:在针对动态历史数据的现实世界研究中,可采用动态预测模型分析法,从而获得更为丰富的信息。

产生现实世界证据的现实世界数据应用现状及展望

现实世界数据(real-world data,RWD)在医药卫生领域的应用日益广泛。在RWD转化为现实世界证据(real-world evidence,RWE)的过程中也涌现了大量问题,其中主要关注点在于RWD相关的数据质量和数据标准问题。本文着眼于RWD来源、数据合规性,讨论其数据标准及其质量控制问题,并对其未来可能的发展途径作一展望。

现实世界研究生态圈的构建与发展

现实世界证据(real-world evidence,RWE)由现实世界数据(real-world data,RWD)产生,经现实世界研究(real-world study,RWS)转化而来。科学的RWE可为决策提供参考依据,其产生有赖于系统性地构建和发展良性生态圈。本文梳理了RWD、RWS在产生RWE中的角色及转化机制,试图探讨构建现实世界研究良性生态系统的必要性及构成要素,并简要展望生态圈的发展趋势、机遇及挑战。