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视网膜疾病基因疗法:全球研究进展和挑战 被引量:1
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作者 Zhijian Wu 《中华实验眼科杂志》 CAS CSCD 北大核心 2020年第8期633-638,共6页
过去30年来,基因疗法给多种遗传性和获得性视网膜疾病患者带来了很大希望。在大量临床前研究的基础上,全球已进行了60多项视网膜疾病基因疗法的各期临床试验,且Luxturna,一种用于由RPE65突变导致的2型Leber先天性黑朦(LCA2)的基因治疗... 过去30年来,基因疗法给多种遗传性和获得性视网膜疾病患者带来了很大希望。在大量临床前研究的基础上,全球已进行了60多项视网膜疾病基因疗法的各期临床试验,且Luxturna,一种用于由RPE65突变导致的2型Leber先天性黑朦(LCA2)的基因治疗产品已批准用于临床。目前的基因传递系统虽然在临床研究中取得了一些成功,但为保证安全性和有效性,仍然需要在载体和眼内给药方式上加以改进和变通。新的腺相关病毒载体技术的发展使大基因传递和小创伤载体注射方式的研究都有所进展。规律间隔成簇短回文重复序列(CRISPR)技术也丰富了基因疗法的手段,必将在视网膜疾病的治疗中得到广泛应用。虽然基因疗法仍面临许多挑战,但预计在未来若干年中,它将成为目前许多不可治性视网膜疾病的临床治疗选择。 展开更多
关键词 基因疗法 腺相关病毒载体 视网膜疾病 规律间隔成簇短回文重复序列 基因组编辑
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Targeting BMI1 mitigates chemoresistance in ovarian cancer
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作者 Anindya Dey Shailendra Kumar Dhar Dwivedi +7 位作者 Lin Wang Md Nazir Hossen Fiifi Neizer-Ashun Magdalena Bieniasz Priyabrata Mukherjee John DBaird Marla Weetall Resham Bhattacharya 《Genes & Diseases》 SCIE 2022年第6期1415-1418,共4页
Resistance to chemotherapy is a prominent clinical problem in high grade serous ovarian cancer(HGSOC).1 An inadequate understanding of adaptive signaling coupled with limited treatment options for a chemoresistant tum... Resistance to chemotherapy is a prominent clinical problem in high grade serous ovarian cancer(HGSOC).1 An inadequate understanding of adaptive signaling coupled with limited treatment options for a chemoresistant tumor are likely causes for poor outcomes.We previously reported that BMI1,a stem-cell factor is instrumental in regulating chemoresistance.2,3 However,to advance anti-BMI1 therapy from the bench to the bedside,efficacy needs to be tested in patient-derived chemoresistant HGSOC models,which is lacking. 展开更多
关键词 BMI1 CANCER CHEMOTHERAPY
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